About CRISPR Therapeutics

CRISPR Therapeutics AG, una empresa de edición de genes, se centra en el desarrollo de medicamentos basados en genes para enfermedades graves utilizando su plataforma patentada de repeticiones palindrómicas cortas agrupadas regularmente interespaciadas (CRISPR)/proteína 9 asociada a CRISPR (Cas9). Su CRISPR/Cas9 es una tecnología de edición de genes que permite cambios dirigidos precisos en el ADN genómico. La compañía tiene una cartera de programas terapéuticos en una variedad de áreas de enfermedades, que incluyen hemoglobinopatías, oncología, medicina regenerativa y enfermedades raras. El principal producto candidato de la compañía es CTX001, una terapia editada genéticamente con CRISPR ex vivo para el tratamiento de pacientes que padecen talasemia beta dependiente de transfusiones o enfermedad de células falciformes grave en la que las células madre hematopoyéticas del paciente están diseñadas para producir altos niveles de hemoglobina fetal en rojo. células de sangre. También desarrolla CTX110, una terapia de investigación CAR-T alogénica editada por genes derivada de donantes que se enfoca en el grupo de diferenciación de 19 tumores malignos positivos; CTX120, una terapia de investigación CAR-T alogénica editada por genes derivada de donantes dirigida al antígeno de maduración de células B para el tratamiento del mieloma múltiple en recaída o refractario; y CTX130, una terapia de investigación CAR-T alogénica editada por genes derivada de donantes dirigida al grupo de diferenciación 70 para tratar varios tumores sólidos y neoplasias malignas hematológicas. Además, la empresa desarrolla VCTX210, un candidato a producto derivado de células madre inmunes evasivas editadas genéticamente para el tratamiento de la diabetes tipo 1; y persigue varios programas de edición de genes in vivo que se dirigen a las enfermedades del hígado, los pulmones, los músculos y el sistema nervioso central. Tiene asociaciones estratégicas con Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc. y Capsida Biotherapeutics. CRISPR Therapeutics AG se incorporó en 2013 y tiene su sede en Zug, Suiza.