About Ionis Pharmaceuticals

Ionis Pharmaceuticals, Inc. descubre y desarrolla terapias dirigidas al ARN en los Estados Unidos. La empresa ofrece SPINRAZA para la atrofia muscular espinal (AME) en pacientes pediátricos y adultos; TEGSEDI, una inyección para el tratamiento de la polineuropatía de la amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina en adultos; y WAYLIVRA, un tratamiento para el síndrome de quilomicronemia familiar y la lipodistrofia parcial familiar. También desarrolla medicamentos para diversas indicaciones que se encuentran en estudio de fase 3, incluido Eplontersen como una inyección subcutánea autoadministrada mensual para tratar todos los tipos de amiloidosis TTR; Olezarsen para pacientes con hipertrigliceridemia grave (SHTG); donidalorsen para pacientes con angioedema hereditario; ION363 para pacientes con esclerosis lateral amiotrófica; Pelacarsen para pacientes con enfermedad cardiovascular establecida y lipoproteína (a) elevada; y Tofersen para inhibir la producción de superóxido dismutasa 1. Además, la empresa desarrolla medicamentos para enfermedades metabólicas, enfermedades infecciosas, enfermedades renales, enfermedades oftálmicas y cáncer. Tiene una colaboración estratégica con Biogen Inc.; y acuerdo de colaboración y licencia con AstraZeneca, Bayer AG, GlaxoSmithKline plc, Novartis AG, Roche, Janssen Biotech, Inc. y Flamingo Therapeutics, Inc. Ionis Pharmaceuticals, Inc. fue fundada en 1989 y tiene su sede en Carlsbad, California.