About Intellia Therapeutics

Intellia Therapeutics, Inc., una empresa de edición del genoma, se centra en el desarrollo de tratamientos. Los programas in vivo de la empresa incluyen NTLA-2001, que se encuentra en fase 1 de ensayo clínico para el tratamiento de la amiloidosis por transtiretina; y NTLA-2002 para el tratamiento del angioedema hereditario, así como otros programas centrados en el hígado que incluyen hemofilia A y hemofilia B, hiperoxaluria tipo 1 y deficiencia de alfa-1 antitripsina. Su cartera ex vivo incluye NTLA-5001 para el tratamiento de la leucemia mieloide aguda; y programas patentados centrados en el desarrollo de terapias celulares diseñadas para tratar diversos trastornos oncológicos y autoinmunes. Además, ofrece herramientas que comprenden el sistema de repeticiones palindrómicas cortas agrupadas, regularmente interespaciadas/CRISPR asociado 9 (CRISPR/Cas9). Intellia Therapeutics, Inc. tiene acuerdos de licencia y colaboración con Novartis Institutes for BioMedical Research, Inc. para diseñar células madre hematopoyéticas para el tratamiento de la enfermedad de células falciformes; Regeneron Pharmaceuticals, Inc. para desarrollar conjuntamente productos potenciales para el tratamiento de la hemofilia A y la hemofilia B; Ospedale San Raffaele; y una colaboración estratégica con SparingVision SAS para desarrollar nuevos medicamentos genómicos utilizando la tecnología CRISPR/Cas9 para el tratamiento de enfermedades oculares. La empresa se conocía anteriormente como AZRN, Inc. Intellia Therapeutics, Inc. se incorporó en 2014 y tiene su sede en Cambridge, Massachusetts.