About Vertex Pharmaceuticals

Vertex Pharmaceuticals Incorporated, una empresa de biotecnología, se dedica al desarrollo y comercialización de terapias para el tratamiento de la fibrosis quística. La empresa comercializa SYMDEKO/SYMKEVI, ORKAMBI y KALYDECO para tratar a pacientes con fibrosis quística que tienen mutaciones específicas en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística; y TRIKAFTA para el tratamiento de pacientes con FQ de 6 años de edad o mayores que tienen al menos una mutación F508del. Su cartera incluye VX-864 para el tratamiento de la deficiencia de AAT, que se encuentra en fase 2 de ensayo clínico; VX-147 para el tratamiento de la glomeruloesclerosis segmentaria focal mediada por APOL1, o GEFS, y otras enfermedades renales graves que se encuentra en un ensayo clínico de fase 2; VX-880, tratamiento para diabetes tipo 1 que se encuentra en ensayo clínico de fase 1/2; VX-548, un inhibidor de NaV1.8 para el tratamiento del dolor musculoesquelético neuropático agudo que se encuentra en un ensayo clínico de fase 2; y CTX001 para el tratamiento de SCD grave y TDT que se encuentra en fase 3 de ensayo clínico. La empresa vende sus productos principalmente a farmacias especializadas y distribuidores especializados en los Estados Unidos, así como a distribuidores especializados y cadenas minoristas, y hospitales y clínicas a nivel internacional. Tiene colaboraciones con Affinia Therapeutics, Inc.; Arbor Biotecnologías, Inc.; Terapéutica CRISPR AG.; Terapéutica Kymera, Inc.; Mammoth Biosciences, Inc.; Moderna, Inc.; Terapéutica de obsidiana, Inc.; y Skyhawk Therapeutics, Inc.; así como Ribometrix, Inc.; genómica plc; Merck KGaA; Darmstadt, Alemania, y X-Chem, Inc. Vertex Pharmaceuticals Incorporated se fundó en 1989 y tiene su sede en Boston, Massachusetts.