CRISPR Therapeutics AG 是一家基因編輯公司,專注於使用其專有的成簇規則間隔短回文重複序列 (CRISPR)/CRISPR 相關蛋白 9 (Cas9) 平台開發針對嚴重疾病的基因藥物。它的 CRISPR/Cas9 是一種基因編輯技術,可以對基因組 DNA 進行精確的定向改變。該公司在一系列疾病領域擁有一系列治療項目,包括血紅蛋白病、腫瘤學、再生醫學和罕見病。該公司的主要候選產品是 CTX001,這是一種體外 CRISPR 基因編輯療法,用於治療患有輸血依賴性β-地中海貧血或嚴重鐮狀細胞病的患者,其中患者的造血幹細胞被設計為產生高水平的胎兒血紅蛋白,呈紅色血細胞。它還開發了 CTX110,一種供體來源的基因編輯的同種異體 CAR-T 研究療法,靶向分化簇 19 陽性惡性腫瘤; CTX120,一種供體來源的基因編輯的同種異體 CAR-T 研究療法,靶向 B 細胞成熟抗原,用於治療復發或難治性多發性骨髓瘤; CTX130,一種供體來源的基因編輯的同種異體 CAR-T 研究療法,靶向分化簇 70,用於治療各種實體瘤和血液系統惡性腫瘤。此外,公司開發了VCTX210,一種用於治療1型糖尿病的基因編輯免疫逃避幹細胞衍生產品候選產品;並開展各種針對肝臟、肺、肌肉和中樞神經系統疾病的體內基因編輯項目。它與 Bayer Healthcare LLC、Vertex Pharmaceuticals Incorporated、ViaCyte, Inc.、Nkarta, Inc. 和 Capsida Biotherapeutics 建立了戰略合作夥伴關係。 CRISPR Therapeutics AG 成立於 2013 年,總部位於瑞士楚格。

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