Vertex Pharmaceuticals Incorporated 是一家生物技術公司,致力於開發和商業化治療囊性纖維化的療法。公司銷售 SYMDEKO/SYMKEVI、ORKAMBI 和 KALYDECO,用於治療囊性纖維化跨膜電導調節基因發生特定突變的囊性纖維化患者; TRIKAFTA 用於治療至少有一個 F508del 突變的 6 歲或以上 CF 患者。其管線包括用於治療AAT缺乏症的VX-864,處於2期臨床試驗階段; VX-147 用於治療 APOL1 介導的局灶節段性腎小球硬化症或 FSGS 以及其他正在進行二期臨床試驗的嚴重腎臟疾病; VX-880,治療1型糖尿病,正在進行1/2期臨床試驗; VX-548,一種用於治療急性、神經性、肌肉骨骼疼痛的 NaV1.8 抑製劑,目前正在進行二期臨床試驗; CTX001用於治療嚴重的SCD和TDT,正在進行3期臨床試驗。該公司主要將其產品銷售給美國的專業藥房和專業分銷商,以及國際上的專業分銷商和零售連鎖店以及醫院和診所。它與 Affinia Therapeutics, Inc. 有合作; Arbor 生物技術公司; CRISPR Therapeutics AG。 Kymera Therapeutics , Inc .;猛獁生物科學公司;現代公司;黑曜石治療公司;和 Skyhawk Therapeutics , Inc .;以及 Ribometrix, Inc.;基因組公司;默克公司;德國達姆施塔特和 X-Chem, Inc. Vertex Pharmaceuticals Incorporated 成立於 1989 年,總部位於馬薩諸塞州波士頓。

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