About Alnylam Pharmaceuticals

Alnylam Pharmaceuticals, Inc., una compañía biofarmacéutica, se enfoca en descubrir, desarrollar y comercializar nuevas terapias basadas en la interferencia del ácido ribonucleico. La cartera de productos terapéuticos de ARNi en investigación de la empresa se centra en medicinas genéticas, enfermedades cardiometabólicas, enfermedades infecciosas hepáticas y enfermedades del sistema nervioso central (SNC)/oculares. Sus productos comercializados incluyen ONPATTRO (patisiran), un complejo lipídico inyectable para el tratamiento de la polineuropatía de la amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina en adultos; GIVLAARI para el tratamiento de adultos con porfiria hepática aguda (AHP); y OXLUMO (lumasiran) para el tratamiento de la hiperoxaluria primaria tipo 1 (PH1). Además, la empresa está desarrollando givosiran para el tratamiento de pacientes adolescentes con AHP; patisiran para el tratamiento de la amiloidosis por transtiretina, o amiloidosis ATTR, con miocardiopatía; cemdisiran para tratar enfermedades mediadas por complemento; ALN-AAT02 para el tratamiento de la enfermedad hepática asociada a la deficiencia de AAT; ALN-HBV02 para tratar la infección crónica por VHB; Zilebesiran para tratar la hipertensión; y ALN-HSD para tratar NASH. Además, ofrece Fitusiran para el tratamiento de la hemofilia y trastornos hemorrágicos raros, Inclisiran para tratar la hipercolesterolemia, lumasiran para el tratamiento de PH1 avanzada y cálculos renales recurrentes, y vutrisiran para el tratamiento de la amiloidosis ATTR, que se encuentra en fase 3 de ensayo clínico. Alnylam Pharmaceuticals, Inc. tiene colaboraciones estratégicas con Regeneron Pharmaceuticals, Inc. para descubrir, desarrollar y comercializar terapias de ARNi para una variedad de enfermedades al abordar objetivos terapéuticos expresados en el ojo y el SNC; y Sanofi Genzyme para descubrir, desarrollar y comercializar terapias de ARNi. También tiene acuerdos de licencia y colaboración con Novartis AG; Vir Biotecnología, Inc.; Dicerna Pharmaceuticals, Inc.; Ionis Pharmaceuticals, Inc.; y PeptiDream, Inc. La empresa fue fundada en 2002 y tiene su sede en Cambridge, Massachusetts.